先天性纯红细胞再生障碍的治疗，一般使用肾上腺皮质类固醇，对70%～80%患者有效，使贫血减轻，甚至完全缓解。初用药量须大，如用强的松每日60毫克，疗程4～6周方能见效。当网织红细胞计数上升后，可适当减少用药量，并长期维持。大约有1/3～1/2患者不用药维持，贫血可保持缓解。其余病人仍会复发，需要再治疗。6-巯基嘌呤作为免疫抑制剂有时亦能使贫血减轻，可以试用。需注意：雄激素对上述治疗无效的病人可以试用，以刺激红细胞的生成。但对儿童患者必须特别谨慎；输血须根据病情的需要，有些病人依靠输血来维持生命，但成年累月多次输血可并发含铁血黄素沉着症或血色病，其后果往往很严重；采用脾切除术不仅无明显疗效，反而容易导致感染。主要的合并症为发育障碍和继发感染，经过治疗后约有1/3患儿的病情得到改善。

（责任编辑：zxwq）